Heal House 白癜风研究 70 · 原论著
白癜风治疗“有意义地”好转，是从百分之几开始？
Psychometric Properties and Meaningful Change Thresholds of the Vitiligo Area Scoring Index
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一句话总结
白癜风治疗效果通过测量白斑面积的“白癜风面积评分（VASI）”来评估。我们确认，当该评分在全身改善约30%、面部改善约50%时，患者会实际感到“好转”。
查看临床试验结果时，会出现“改善了百分之几”的数字。然而，“达到这一程度时患者是否觉得好转”这一标准却并不明确。标准模糊，就难以判断新治疗是否真正有意义。因此，我们同时分析了口服新药（乌帕替尼）的2期临床资料与患者访谈，试图在白癜风面积评分中寻找“有意义的改善”的界限。本人以共同研究者身份参与了这项研究。
Q1 使用了哪些资料，如何进行分析？
我们同时分析了口服新药（乌帕替尼）的2期临床试验资料，以及直接与患者见面听取的访谈内容。该临床试验在加拿大、法国、日本、美国的35家机构进行。参与者以多种剂量使用新药，或使用安慰剂，为期24周。分析纳入了164名患者的资料（平均年龄46岁，女性103名，占63%）以及14名患者的访谈。首先确认了白癜风面积评分的可靠性。在病情稳定期测量两次，数值几乎一致，说明该工具能够稳定、一致地进行测量。
Q2 “有意义的改善”标准是多少百分比？
患者实际感受到好转的界限，约为全身评分改善30%、面部评分改善50%的程度。值得注意的是，这一数值低于过去临床试验中常用的标准（全身50%、面部75%），说明以往的标准较为严格。即使改善程度低于该标准，患者也会感受到有意义的改变。不过研究也显示，面部是他人容易看到的部位，因此需要比全身改善更多才能被感知。下表按部位整理了相应标准。
患者感受到的“有意义的改善”标准
| 部位 | 有意义的改善标准 | 简单说明 |
|---|---|---|
| 全身 | 改善30%以上 | 全身肤色恢复约30%即可感受到 |
| 面部 | 改善50%以上 | 面部需恢复约一半才能感受到 |
Q3 这一标准为何重要？
因为它将“改善了百分之几”这一数字与患者的实际感受联系起来。标准明确后，就能更准确地判断新治疗是否真正产生有意义的疗效。此外，也有助于将各临床试验中各不相同的好转评判尺度统一起来。最重要的是，这一标准并非出自医生的视角，而是来自患者的声音。由此，今后的白癜风治疗评估将更贴近患者所感受到的变化。
结语
白癜风治疗是否成功，如今已能以患者实际感受到的变化为标准来表述。这项研究正是将这一“感受的界限”用数字划定出来的工作。在新治疗不断涌现的当下，它将成为从患者角度公正衡量疗效的标尺。
