Heal House 白癜风研究 54 · 原创论文
白癜风新药乐复诺效果如何？
Efficacy and safety of oral ritlecitinib for the treatment of active nonsegmental vitiligo: A randomized phase 2b clinical trial
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一句话总结
这是一项国际临床试验，旨在确认口服新药乐复诺（成分名：利特昔替尼）对白癜风是否有效。共有364人参与，面部白斑明显减少。
长期以来，白癜风治疗以外用药和光疗为主。“通过口服药恢复色素”的说法更接近于一种期待。然而，随着能够阻断白癜风免疫信号的JAK抑制剂出现，这一期待是否真能实现，被推上了试验的检验台。我作为共同研究者参与的这项国际临床试验，是一项2b期研究，旨在确认口服药乐复诺对活动性白癜风是否真正有效、是否安全。
Q1 试验是如何进行的？
将364例活动性非节段型白癜风患者随机分为多个剂量组和安慰剂组，并在24周内每日服药。改善程度以“面部白斑面积评分”较基线的变化百分比来衡量。该评分用于测量面部白斑所占的面积。此后又继续观察24周，以确认疗效是否持续。由于患者和皮肤科医生均不知晓谁服用的是真药，因此结果相对客观。
Q2 疗效与安全性如何？
服用乐复诺的患者，面部白斑较安慰剂组明显减少。服用50mg的患者在24周时面部白斑减少约21%；相反，安慰剂组反而略有增加。该50mg组同时采用了最初几周先以较高剂量起始的方式（负荷剂量）。下表中数值越为负，表示白斑减少、色素恢复。在观察至48周的安全性数据中，也未见到剂量越高副作用越多的明显趋势。总体耐受性良好。
第24周面部白斑面积评分变化
| 治疗组 | 面积变化 | 简单说明 |
|---|---|---|
| 安慰剂 | +2.1% | 未减少，反而略有增加 |
| 乐复诺 30mg | -14.6% | 减少约15% |
| 50mg（无负荷剂量） | -18.5% | 减少约19% |
| 50mg（含负荷剂量） | -21.2% | 减少约21% |
Q3 这一结果对白癜风患者意味着什么？
最大的意义在于，临床试验证明了口服药也有可能恢复白癜风的色素。对于面积过大难以涂抹、或已扩散至多处的活动性白癜风，这可能成为一种新的选择。但有一点必须明确说明：乐复诺在韩国目前仅获批用于重度斑秃，白癜风并非其获批适应症。若要用于白癜风，还需积累更多研究。本研究也是以非稳定期、即“活动性”患者为对象的2b期阶段，仍需更大规模的后续研究。尽管如此，这仍是治疗领域不断拓宽的信号，是一个令人欣慰的消息。
结语
在涂抹和照射治疗之外，“口服药”这条路径正在打开。这是一项为白癜风患者带来希望的研究。我作为共同研究者参与其中，参与此类国际临床试验的经验，有助于将最新进展传达给韩国患者。当然，新药仍需在更长期地观察疗效与安全性之后，才能审慎地确立其地位。这一点我也铭记在心。
