Heal House 白斑研究 54 · 原著
白斑の新薬リットフーロはどれほど効果があるのか？
Efficacy and safety of oral ritlecitinib for the treatment of active nonsegmental vitiligo: A randomized phase 2b clinical trial
最終監修
ひと言で
経口の新薬リットフーロ（成分名リトレシチニブ）が白斑症にも効果があるかを確認した国際臨床試験です。364名が参加し、顔の白い部分が明確に減少しました。
長い間、白斑の治療は塗り薬と光線療法が中心でした。「飲み薬で色を取り戻す」という話は、どちらかといえば期待に近いものでした。しかし、白斑の免疫シグナルを遮断するJAK阻害薬が登場するにつれ、その期待が本当に可能なのかが試されることになりました。私が共同研究者として参加したこの国際臨床試験は、飲み薬であるリットフーロが活動性白斑に本当に効果があるのか、そして安全なのかを確認した第2b相研究です。
Q1 どのように試験したのか？
活動性の非分節型白斑患者364名を、複数の用量群と偽薬（プラセボ）群に無作為に分けました。そして24週間、毎日服用してもらいました。どの程度改善したかは、「顔面白斑面積スコア」が最初と比べて何パーセント変化したかで測定しました。このスコアは、顔面で白い部分が占める広さを測る指標です。その後さらに24週間経過を観察し、効果が続くかどうかも確認しました。患者も皮膚科医も、どちらが本物の薬を服用しているか分からないようにした方式のため、結果を比較的公平に評価できました。
Q2 効果と安全性はどうだったのか？
リットフーロを服用した方は、偽薬を服用した方よりも顔面の白い部分が明らかに減少しました。50mgを服用した方は、24週間で顔面の白い部分が約21%減少しました。一方、偽薬を服用した方はむしろ少し増えました。この50mg群は、最初の数週間だけ用量を高めて開始する方法（ローディング）を併用した場合です。下の表では、数字がマイナスであるほど白い部分が減って色が戻ったという意味です。48週間まで観察した安全性でも、用量が高いからといって副作用が増えるという明らかな傾向は見られませんでした。おおむね良好に耐えられました。
24週時点の顔面白斑面積スコアの変化
| 治療群 | 面積の変化 | わかりやすく言うと |
|---|---|---|
| プラセボ（偽薬） | +2.1% | 減らず、むしろ少し増えました |
| リットフーロ 30mg | -14.6% | 約15%減少しました |
| 50mg（ローディングなし） | -18.5% | 約19%減少しました |
| 50mg（ローディングあり） | -21.2% | 約21%減少しました |
Q3 この結果は白斑患者にとってどのような意味があるのか？
飲み薬でも白斑の色を取り戻せる可能性があることを、臨床試験で示した点が最も大きな意味です。塗るのが難しいほど広い部位や、複数箇所に広がった活動性白斑では、新たな選択肢になり得ます。ただし、はっきりお伝えしたいことがあります。リットフーロは国内ではまだ重症円形脱毛症の治療薬として承認されており、白斑は承認された適応症ではありません。白斑に用いるには、研究がさらに積み重ねられる必要があります。この研究も安定型ではなく「活動性」の患者を対象とした第2b相段階であり、より大規模な後続研究が残っています。それでも治療の地平が広がりつつあるという兆しであり、喜ばしい知らせです。
まとめ
塗って照射する治療を超え、「飲み薬」という道が開けつつあります。白斑患者に希望を加える研究です。私は共同研究者として参加し、このような国際臨床試験に携わった経験が、国内の患者に最新の動向を伝えるうえで大きな助けになっています。もちろん、新しい薬は効果と安全性をより長く見守ったうえで慎重に定着していくべきです。その点も忘れていません。
