Heal House 白斑症研究 54 · 原創論文
白斑症新藥立服樂的效果如何？
Efficacy and safety of oral ritlecitinib for the treatment of active nonsegmental vitiligo: A randomized phase 2b clinical trial
最終審閱
一句話總結
這是一項國際臨床試驗，旨在確認口服新藥立服樂（成分名ritlecitinib）對白斑症是否也具有療效。共有364人參與，臉部白斑明顯減少。
長久以來，白斑症的治療以塗抹藥物與光照治療為主。「用口服藥讓色素恢復」的說法，過去較接近一種期待。然而，隨著能阻斷白斑症免疫訊號的 JAK 抑制劑問世，這份期待是否真能實現，也開始接受檢驗。我以共同研究者身分參與的這項國際臨床試驗，是一項 2b 期研究，旨在確認口服藥物立服樂對活動性白斑症是否確實有效，以及是否安全。
Q1 試驗如何進行？
將 364 位活動性非分節型白斑症患者隨機分為多個劑量組與安慰劑組，並讓他們連續 24 週每日服用。改善程度以「臉部白斑面積分數」較初始變化多少百分比來衡量；此分數是測量臉部白斑所占面積的指標。之後再追蹤 24 週，確認效果是否持續。由於患者與皮膚科醫師均不知道誰服用的是真正藥物，因此結果得以較為客觀地比較。
Q2 效果與安全性如何？
服用立服樂的患者，臉部白斑範圍比服用安慰劑的患者明顯縮小。服用 50mg 的患者在 24 週時，臉部白斑範圍約減少 21%；相反地，服用安慰劑的患者則略微增加。此 50mg 組是合併採用僅在最初幾週提高劑量作為起始的方式（loading）。下表中數值為負數時，代表白斑範圍縮小、色素恢復。追蹤至 48 週的安全性資料中，也未見劑量越高、副作用越明顯增加的趋势。整體而言耐受性良好。
第 24 週臉部白斑面積分數變化
| 治療組 | 面積變化 | 簡單說明 |
|---|---|---|
| 安慰劑 | +2.1% | 未縮小，反而略微增加 |
| 立服樂 30mg | -14.6% | 約減少 15% |
| 50mg（未使用 loading） | -18.5% | 約減少 19% |
| 50mg（使用 loading） | -21.2% | 約減少 21% |
Q3 這項結果對白斑症患者有何意義？
最重大的意義在於，臨床試驗顯示口服藥物也有機會讓白斑症的色素恢復。對於範圍大到難以塗抹、或散布多處的活動性白斑症，這可能成為新的選擇。不過，有一點必須明確說明：立服樂在韓國目前僅核准用於重度圓禿，白斑症並非其核准適應症。若要應用於白斑症，仍需累積更多研究。本研究也是以非穩定型、即「活動性」患者為對象的 2b 期階段，後續仍需更大規模的研究。儘管如此，這仍是治療版圖正在擴大的訊號，值得樂觀看待。
結語
除了塗抹與照光治療之外，「口服藥物」這條路正在開啟。這是一項為白斑症患者帶來希望的研究。我以共同研究者身分參與，而參與這類國際臨床試驗的經驗，有助於將最新趨勢傳達給韓國的患者。當然，新藥仍需更長期觀察其效果與安全性後，才能審慎確立其地位；這一點我也謹記在心。
